dr. Erdős Attila egészségügyi menedzser írása a Lapomnak.

S. Mária egyre gyakoribb és súlyosbodó panaszai miatt orvoshoz fordult. A kivizsgálást követően az orvos megállapította a diagnózist, felírta a gyógyszert, melyet Mária kiváltott és az utasításoknak megfelelően be is szedett. A gyógyszer nem bizonyult hatékonynak, Mária beteg maradt.

F. Renáta egyra gyakoribb és súlyosbodó panaszai miatt orvoshoz fordult. A kivizsgálást követően az orvos megállapította a diagnózist, felírta a gyógyszert, melyet Renáta nem váltott ki, következésképpen nem is szedett be. Ezzel szemben több órás internetes búvárkodás után talált egy gyógyszernek nem minősített készítményt, melyet megvásárolt és az ajánlásoknak megfelelően be is szedett. Renáta meggyógyult.

Természetesen a fenti két eset semmiképpen sem jelentheti azt, hogy a gyógyszer rossz, a gyógyszernek nem minősülő készítmény pedig jó (de azt azért tételezzük fel, hogy a diagnózis és a választott kezelés is helyes volt). Egy eset nem eset, csak anekdota, az orvostudomány nagyon nagy bajban lenne, ha egy-egy esetből általánosítana.

De mi van akkor, ha a gyógyszernek nem minősülő készítmény nem csak Renátát gyógyította meg, hanem több ezer emberen segített már? Ráadásul a hatékonyságát ugyanolyan tudományos kísérletek alapján bizonyította, mint S. Mária gyógyszere?

Ebben az esetben a gyógyszernek nem minősülő készítmény, minden bizonnyal gyógyszer lenne – gondolhatná a jószándékú olvasó - és nem lenne igaza! Gyógyszernek azt nevezzük, amire a hatóság ráteszi a „gyógyszer-pecsétet”. Sőt, a helyzet még rosszabb. Hiába igazolta ugyanis a tudomány egy készítmény hatását, ameddig a gyógyszer pecsét rá nem kerül, addig – a hivatal és a vonatkozó összes jogszabály szerint -  a készítmény nem is lehet hatásos! Hiába gyógyul tőle Renáta és több ezer sorstársa, a hivatal szerint ők ha meggyógyultak, biztosan nem attól a készítménytől, amit beszedtek, hanem valami más miatt. Hogy mi ez a más? Az mindegy, de az biztos, hogy nem a szedett, de gyógyszernek nem minősülő készítmény segített, mert az ugye nem gyógyszer és csak gyógyszernek lehet gyógyhatása. Akár XIV. Lajos, mikor meglátta a zsiráfot, hogy márpedig ilyen állat nincs.

Jogos a kérdés, hogy ha a pecsét az ára, akkor miért nem csinál a gyártója ennek a bonyolult nevű nem gyógyszer izéből gyógyszert? Többek között azért sem, mert a folyamat irgalmatlanul drága. A számítások alapján – metodikától függően – a gyógyszer-pecsét megszerzése minimum 200 millió dollárba kerül (kb. 45 milliárd forint) de sokan a 800 milliós dollárt tartják az átlagos bekerülési költségnek (majd 200 milliárd forint), és ez rengeteg pénz. Ennyibe kerül mindazon bizonyítékok tudományos alaposságú igazolása, hogy a (vélt) gyógyszer biztonságos és hatékony is egyben.

Természetesen a gyógyszerek engedélyezésével foglalkozó hatóságok nem azért kérik ezeket a bizonyítékokat, mert élvezik, ha más a pénzét költi, hanem bennünket, potenciális és valós betegeket védenek, mégpedig legalább két dologtól. Egyrészt nem akarják, hogy olyan gyógyszert szedjünk be, melyek túlzottan veszélyes mellékhatásokkal bírnak, másrészt azt sem szeretnék, hogy a készítmény ne legyen hatékony, vagyis feleselegesen szednénk azokat, miközben fals biztonságérzetünk lesz, hogy gyógyulunk, pedig nem.

Az elvvel semmi baj sincs, a gyakorlattal már egy kicsit több. Elviekben a gyógyszerengedélyezési folyamat hosszú évek tapasztalatainak és tudományos eredményeinek az eredőjeként egy kvázi hibamentes eljárásnak tekinthető (melyre jó bizonyíték az is, hogy a hatóság döntése ellen fellebezni szinte lehetetlen és teljességgel értelmetlen), gyakorlatilag azonban a folyamat lehet hibás is, ráadásul rögtön két módon. A tudományos élet I. típusú hibának nevezi azt, amikor egy állítást elfogadunk, noha nem kellett volna, mivel hamis és II. típusúnak, ha nem fogadjuk el az állítást, noha el kellett volna, mert igaz.

Az engedélyezési hatóságra ez úgy értelmezhető, hogy akkor követ el I. típusú hibát, ha egy kémiai vegyületet úgy minősít gyógyszerré, hogy nem lett volna szabad, mert vagy túl veszélyes és/vagy nem hatásos, míg a II típusú hiba akkor fordulna elő, ha nem engedélyezne egy készítményt, noha kellene, hisz az nem toxikus, ellenben hatékony. Ha a hivatal I. típusú hibát követ el, akkor óriási figyelmet kap, és a felháborodás is az egeket veri, hiszen miért engedélyez olyan szereket, amelyek megölik a betegeket, vagy születési rendellenességeket okoznak, stb. A hivatal éppen ezen oknál fogva kéri azokat a bizonyíték hegyeket, melyek megszerzése rengeteg időbe és pénzbe kerül, mert mindenáron el akarja kerülni, hogy ezt a hibát elkövesse.

Értelemszerűen, a II. típusú hiba viszont szinte sohasem kerül a felszínre, mert miért kerülne. Annak az igazolását, hogy egy gyógyszer hat vagy nem hat, a hatóság maga adja ki és ha egyszer azt mondja, hogy nem hat, akkor az forgalomba sem kerül, tehát ki sem tud róla derülni, hogy hatékony és meg kellett volna kapnia az engedélyt. Tipikus 22-s csapdája.

Ez viszont azzal jár, hogy szükségszerűen vannak, kell, hogy legyenek olyan készítmények, melyek ugyan nem gyógyszerek, de hatékonyak és még káros mellékhatásuk sincs, csak éppen vagy nem kapták meg a pecsétet, vagy pedig – és ez a gyakoribb – a csillagászati összegeket felemésztő folyamatot el sem kezdik.

Hogy az a valami, amit Renáta szedett vajon ebbe a csoportba tartozik? Sohasem fog kiderülni, mert nincsenek olyan mechanizmusok, melyek lehetőséget adnának a készítmény gyártójának, hogy bebizonyítsa igazát. Vagy gógyszer, vagy nem. Vagy fekete, vagy fehér, szürke nincs. Ráadásul ha az ilyen szer gyártója netalán azt merné kijelenteni a készítményéről, hogy hatékony, még meg is bünteti őt a versenyhivatal a fogyasztó megtévesztése címén. Az már önmagában is érdekes kérdés, hogy az igazolt gyógyhatással bíró, de nem gyógyszerről (II. típusú hiba, a hatóság szerint XIV. Lajos zsiráfja) ha gyógyhatást állít a gyártó, az miben téveszti meg a fogyasztót? Semmi olyat nem állít, ami hazugság lenne, mindössze a hivatalnak kellemetlen...

Komoly elmék foglalkoznak a kérdéssel, hogy jó-e nekünk ez a fene nagy szigorúság a gyógyszerengedélyezési hatóságok részéről. Több Nobel díjas tört már pálcát a kérdésben, ki mellette, ki ellene. Az „ellene” érvek között sokszor felmerül, hogy a hatósági gyakorlat sajnos nem mindig és nem mindenben konzekvens, vannak olyan beadványok, melyek előnyt élveznek az elbírálás során – értsd a törzskönyvezés számukra gyorsabb és – talán – elnézőbb kisebb kérdésekben. A „mellette” érvelők az előbbiekkel nem értenek egyet.

Az viszont cáfolhatalan, hogy aki már „belül” van, vagyis rendelkezik gyógyszer engedéllyel, annak elemi érdeke, hogy minél többen maradjanak „kinn”. Így lehet fenntartani a magasabb árakat, az esetleges  monopóliumot és mindazon privilégiumokat, melyeket a gyógyszer státusz jelent.

A Nobel díjas Gary. S Becker úgy érvel, hogy a gyógyszer engedélyezési hivatalok gyakorlata nagyon nagy részben felelős a magas gyógyszer árakért és ennek megváltoztatása – felpuhítása - előnyös lenne a társadalom számára. Véleménye szerint az FDA-nek (a világ legbefolyásosabbnak tartott gyógyszerengedélyezéssel foglalkozó amerikai hivatala) vissza kellene térnie az 1962 előtt folytatott gyakorlatához, és elég lenne csak a gyógyszerek toxicitásával (biztonságosságával) foglalkoznia. Ha egy gyógyszer biztonsággal használható, akkor a hatékonyság eldöntése lehet a „piac” dolga. Ha a kezelő orvosok és a betegek véleménye szerint működik, akkor működik, ha nem, nem. Manapság az interneten és a rengeteg mobil kommunikációs eszközön keresztül nagyságrendekkel több olyan módszer áll a rendelkezésünkre, melyeken keresztül egy készítmény hatékonysága relatíve nagy biztonsággal megállapítható, mint akár tíz évvel ezelőtt volt. Arról nem is beszélve, hogy egy ilyen környezetben való vizsgálat valójában meg tudná mutatni, hogy a készítmény itt és most működik, mert azt minden orvos tudja, hogy a máshol végzett klinikai vizsgálatok eredményei szinte sohasem reprodukálhatóak teljes mértékben a helyi környezetben.

Akár igaza van, akár nem, a rendszereknek tudniuk kellene kezelniük azokat kivételeket, melyek ugyan nem gyógyszerek, de mégis hatékonyak, mert - a hivatalon kívül – mindenkinek ez az érdeke. És elvégre ők vannak értünk és nem fordítva.