Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) mai döntését győzelemként értékelte a gyógyszer gyártója, a kis holland biotechnológiai cég, a uniQure, mert ezzel mentőövet nyújthatnak a nagyon ritka genetikai betegségben szenvedők számára. A lipoprotein lipáz hiány (LPLD) nevű betegségben szenvedőkre az a jellemző, hogy génmutáció következtében az érintetteknél a normálisnál több zsír kerül a vérbe. A csökkent, vagy hiányzó enzimaktivitás következménye az étkezések  után hasi görcsös fájdalom, esetleg ismétlődő hasnyálmirigy-gyulladás, illetve cukorbetegség is kialakulhat. Az EMA döntése azt jelenti, hogy a hollandok 27 betegen kipróbálhatják a készítményt. A hatóanyagot megkapó betegeket azonban sokkal szigorúbban ellenőrzik, mint azt egyébként szokták.

„Ez az engedély megnyitja az utat a génterápia gyógyszerészeti alkalmazása előtt” – idézte a brit hírügynökség a uniQure vezérigazgatóját, Jorn Aldag-ot, aki szerint korai még arról beszélni, hogy mennyibe kerül majd a gyógyszer. Az bizonyos, hogy nagyjából annyiba kerül, mint más ritka betegségek kezelésére kifejlesztett hatóanyag.

Az EMA által jóváhagyott készítményeket az Európai Bizottság pár hónapos késéssel ugyancsak támogatja. A vállalat most arra készül, hogy a Glybera nevű készítményt az Egyesült Államok és Kanada mellett más piacokra is vihessék.