Még 2008 novemberében felröppent egy hír, amit csak idén februárban erősítettek meg: egy csontvelő-transzplantáción átesett férfi mellékesen kigyógyult HIV-fertőzéséből is. G. Hütter, a német orvoscsoport vezetője azt a felfedezést hasznosította az említett betegnél, hogy egyes emberek természetes védettséget élveznek a HIV-vel szemben. Kiderült, hogy ők a CCR5 nevű gén mutáns verzióját hordozzák, ami azt eredményezi, hogy immunrendszerük CD4 nevű fehérvérsejtjei nem tudják előállítani a HIV számára a sejtbe vezető ajtó "kilincseként" szolgáló felületi fehérjét, így a vírus nem képes bejutni a sejtekbe. Amikor a HIV-fertőzött német beteg leukémiáját csontvelő-átültetéssel gyógyították, egyúttal HIV-rezisztens immunredszerhez is juttatták. Miután a mutáns génnel rendelkező csontvelődonorok száma nagyon kicsi, a terápia kivitelezhetősége korlátozott. Ráadásul a csontvelő-transzplantáció nem rákos betegek kezelésében való alkalmazása etikai kérdéseket is felvet. Mindkét gondot kiküszöbölné a génterápia.

A kaliforniai Sangamo cég egy, az egérkísérletekben már sikeresnek bizonyult génterápiás eljárás klinikai kipróbálását kezdi meg 12 HIV-beteggel. Ehhez egy ZFN nevű természetes fehérje mesterséges verzióját állították elő, amely képes beépülni és megszakítani bármilyen tetszőleges gént - jelen esetben a CCR5-öt -, így az a továbbiakban már nem állítja elő az említett "kilincsként" szolgáló felületi fehérjét. A tervek szerint a betegek véréből kivonják a CD4 nevű fehérvérsejteket, ezekhez hozzáadnak egy, a ZFN-eket kódoló gént tartalmazó, ártalmatlan vírust. A módosított CD4 sejtek előállítják a ZFN-eket, amelyek viszont tönkreteszik a CCR5 gént. A ZFN-eket és a vírusokat ezután kimossák a vérből, majd a génmanipulált fehérvérsejteket visszajuttatják a betegekbe.

Bár a betegekben még sok HIV-vel fertőzött CD4 sejt lesz, ha a génmódosított sejtek nem fertőződnek meg, azok gyorsabban fognak szaporodni, és tovább élnek majd, mint a beteg sejtek, előbb-utóbb átveszik a vezető szerepet, és HIV elleni immunitást eredményeznek.

P. Gregory, a Sangamo képviselője szerint talán még hatékonyabb lenne, ha a CD34 nevű őssejteket vonnák ki a vérből, és azokat módosítanák. Mivel az őssejtekből bármilyen fehérvérsejtek kialakulhatnak, talán a beteg teljes immunrendszerét HIV-rezisztenssé tudnák tenni. Ez az eljárás azonban újabb problémát vet fel. Tönkretegyék-e a beteg meglévő csontvelősejtjeit azért, hogy helyet adjanak a módosított őssejteknek? Ha nem, a génmanipulált sejteknek nem jut hely.

Láthatóan éppen ez következett be egy másik fontos génterápiás kísérletben, amelynek eredményeiről ugyancsak nemrégiben számoltak be. Az R. Mitsuyasu által vezetett kaliforniai kutatócsoport 74 HIV-fertőzött beteg véréből vont ki CD34 őssejteket. A betegek egyik felének a vérét placebokezelésnek, a másik felét terápiának vetették alá a szervezetbe való visszajuttatás előtt.

A kezelés során a kivont őssejtekbe a ribozim nevű enzim génjét juttatták be. A ribozim nem a HIV gazdasejtekbe való bejutását akadályozza meg, hanem a már bekerült vírusok szaporodását gátolja a "tat"-génjük hasítása révén. A vizsgálat idejére a terápia hatékonyságának megállapítására az önkéntes betegek abbahagyták a szokásos, vírusellenes kezelést. Voltak biztató eredmények: a placebóval szemben a kezelést kapó betegek vérében például a HIV-szint a harmadára csökkent, és a nem fertőzött CD4 sejtek száma is jelentősen megnőtt. A végső eredmények azonban csalódást okoztak. A módosított őssejtek a szaporodás helyett fokozatosan eltűntek, és a terápia közel sem bizonyult olyan hatékonynak, mint a hagyományos, vírusellenes kezelés. Elképzelhető, hogy ennek egyik oka az, hogy az újonnan bevitt, manipulált őssejtek azért nem tudtak életben maradni, mert a régi immunrendszer túl sok helyet foglalt el. Valószínűleg jobb megakadályozni az AIDS-vírusok sejtekbe való bejutását, mint felvenni a harcot a már bekerült vírusokkal.

Ha ez így van, akkor a Sangamo-kísérlet kilátásai kecsegtetők, még akkor is, ha őssejtek helyett CD4 sejteket használnak.

Közben egy harmadik, HIV elleni kísérlet is elkezdődött, amely a Sangamo- és a Mitsuyasu-megközelítést ötvözi. J. Rossi, szintén Kaliforniában, négy beteget vizsgál. A kutatók vírusokkal juttatnak be a betegek vérsejtjeibe három gént, hogy biztosítsák a HIV elleni védelmet. Az egyik a CCR5 felületi fehérjéjének a termelését akadályozza meg, a másik kettő az AIDS-vírusokat teszi tönkre, ha esetleg mégis bejutnának a sejtbe. Rossiék a betegekből kivont CD34 sejtekbe telepítik be a géneket, majd a módosított sejteket visszajuttatják a betegekbe. Az eddigi vizsgálatok szerint mind a négy személy vérében alacsony a HIV-koncentráció, igaz, egyikük sem hagyta abba a gyógyszerek szedését. A szokásos, vírusellenes kezelést csak akkor függesztik fel, ha ebbe a betegek beleegyeznek. Ekkor derülhet ki, hogy a génterápia valóban hatékony-e.

Amíg tehát a kísérleti eredmények nem meggyőzők, addig a vírusellenes koktél marad a HIV egyetlen hatékony terápiája, és ezt kell a lehető legtöbb ember számára elérhetővé tenni. Ugyanis egyelőre sem a csontvelő-átültetés, sem a génterápia nem játszik szerepet a HIV elleni kezelésben.

A gyógyszerkoktélnál még nincs jobb