Kísérlet, vagy megbízható utánzat?
Sorsdöntő pillanatokhoz érkezett az orvostudomány, hiszen szakmai, pénzügyi és etikai alapon kell döntéseket hozni az úgynevezett biológiai terápiák jövőjéről. A ma legkorszerűbb, egyben messze legdrágább terápiák közül az elsőknek mostanában járt le szabadalmi idejük, másolásuknak nincs akadálya. A kérdés azonban: lehet-e, illetve milyen módon engedélyezni a korábbi terápiáknál lényegesen speciálisabb készítmények utángyártását.
Beléptek a magyar egészségügybe is az első "másolatok", ráadásul a szakemberek szerint elég drasztikusan: a vesedaganatos betegek esetében például a biztosító már rövidesen az új betegeknél ezen készítmények alkalmazását teszi kötelezővé, kizárólag pénzügyi szempontok alapján. Jóllehet, ez a lépés egyelőre egész Európában példátlan: félnek ugyanis az átállás "mellékhatásaitól". A jelenleg érvényes európai szabályozás a biológiailag hasonló készítmények engedélyezésekor az EU-ban engedélyezett referenciatermékkel fokozott elővigyázatossággal végzett vizsgálatokat ír elő. A hazai szakemberek "embereken végzett kísérletnek" minősítik az egyelőre pár száz betegen kipróbált készítményt.
A nálunk is "hódító", úgynevezett generikus program alapján már közismertek a hagyományos gyógyszerek másolatai. A több milliárdért kifejlesztett úgynevezett innovatív, vagy originális, eredeti gyógyszerek szabadalmi védettsége után szabad kezet kaptak a gyártók, hogy a szabadalmilag immár nyilvános "recept" alapján gyártsák egy-egy betegség gyógyszerét. Az új szereplőnek a gyógyszer-előállítás legnagyobb költségét jelentő kutatási költségekkel már nyilván nem kell számolnia, így az eredetinél lényegesen olcsóbban tudja előállítani a terméket. Az eredeti akár 20-30 százalékára is le lehet tornázni az árakat. Az úgynevezett generikus készítmények esetében a hatóanyag kis molekulasúlyú, biztosan azonosítható, kémiailag az eredetivel teljesen azonos vegyület. Ezért az azonos hatóanyaghoz azonos biológiai hatások társulnak, a terápiás és nemkívánatos hatások a statisztikai valószínűség határain belül azonosak. A gyógyszerkészítmény esetében természetesen itt is lehetnek eltérések, ezek azonban meg sem közelítik a biológiai gyógyszerek másolatai, az úgynevezett biosimilar készítmények esetében tapasztaltakat.
A biológiai gyógyszerek - növényi, állati, esetleg humán forrásból származó, vagy biotechnológiai módszerekkel előállított készítmények. Olyan bonyolult felépítésű anyagok, amelyeket másolni nem is lehet, s csak hatásukat próbálják imitálni a gyártók. Alkalmazásuknál a hatásért felelős fehérje génjét kódoló DNS-t viszik be baktériumokba, élesztőgombába vagy emlőssejttenyészetekbe, majd az ezekben termelődő molekulákat vonják ki. A biológiai úton előállított gyógyszerfehérjék szerkezete - nagy molekulasúlyuk és komplex felépítésük miatt - azonban egyértelműen nem meghatározható, ezért a tudomány jelen állása szerint nem tudunk biztosan azonos hatóanyag-fehérjéket előállítani. A különbség alapját az előállítás módja adja: míg a fehérje aminosav-összetétele azonos, a hozzá kapcsolódó oldalláncok hiányozhatnak vagy eltérhetnek. A gond pedig, hogy a rendelkezésre álló fizikai-kémiai módszerekkel nem kimutatható kisebb eltéréseknek komoly klinikai következményei lehetnek. Minden kis különbség lényegesen megváltoztathatja a fehérje jellegzetességeit - legfőképpen azt, hogy milyen mértékű immunológiai reakciót váltanak ki. Jó esetben ez nem okoz semmilyen kedvezőtlen hatást, de valószínűbb a terápiás hatás csökkenése, vagy akár az is, hogy nem hat. A legsúlyosabb következmény, amikor a gyógyszerként alkalmazott molekula ellen termelődő antitest a szervezet "azonos", saját fehérjéivel szemben is hat, így közömbösítheti, megsemmisítheti azt.
S ami a gyógyítókat, illetve a felelősséget vállaló gyártókat ma leginkább aggasztja, hogy a "másolatokat" az Európai Unióban gyorsított eljárással törzskönyvezik: vagyis elég egyetlen betegségcsoportban kipróbálni a szert, az összes többi kórképnél az engedély automatikusan érvényes. A próba ráadásul - legalábbis a fenti esetben - pár száz betegen történt, s ez alapján kapta meg az európai törzskönyvet. Nem véletlen, hogy Európa számos országában meg is tiltották, hogy a biológiai szereket patikában olcsóbbal helyettesítsék. A nemzetközi szervezetek most egy új szabályozáson dolgoznak, amely nem engedné a különböző módon nyert eredmények automatikus kivetítését, a hosszabb ideig tartó, minden javallatra külön-külön elvégzett klinikai összehasonlító vizsgálatokat ugyanis itt is szükségesnek gondolják.
