A biológiai mérnökök annyiban hasonlítanak a kertészmérnökökhöz, hogy képesek áttervezni a rájuk bízott területet: a telekszéli tujasor helyett sejtjeink felszínét, a kert helyett a sejtek belsejét – az eredmény minkét esetben látványos lehet, sőt az utóbbi életmentő is.

Akinek a legnagyobb mennyiségű vírus jutott a szervezetébe, az tizedannyi időt töltött a kórházban, mint az, akinek semennyi sem jutott. Bizonyára azért volt rövid ideig ott, mert meghalt szegény – gondolhatnánk. Pedig épp ellenkezőleg: hamarabb gyógyult meg! Ez a vírus ugyanis „gyógyszer”, biomérnökök tervezték, és a londoni Imperial Kórházban folyó vizsgálat résztvevői kapták meg.

A génterápia úttörő kísérlete szívelégtelenségben szenvedő 200 beteg számára próbál újra jó minőségű életet teremteni. A szívelégtelenség ugyanis jelentősen korlátozza a napi tevékenységet, akár kis mozgás is légszomjhoz vezet, a legsúlyosabb állapotúak csak ülni képesek az ágyban, és még egy pohár víz szájhoz emelése is fáradságos munkát jelent.

Az orvostudomány már régóta felvette a harcot ezzel a kórképpel, amelyet sokféle betegség okozhat, leggyakrabban a koszorúerek beszűkülése, ami a magas koleszterinszinttel, mozgáshiánnyal, dohányzással, cukorbetegséggel élőknél a leggyakoribb, és manapság rengeteget hallunk róla. A koszorúér-szűkület következménye lehet angina pectoris (súlyos mellkasi fájdalom), szívinfarktus (szívizomelhalás), szívritmuszavar és végül szívelégtelenség, mert a megmaradt, az elhaltak helyett is dolgozni kényszerülő szívizomsejtek előbb-utóbb elfáradnak. Az elpusztult szívizomsejteket pótolni nem lehet, de sokféle gyógyszerrel lehet befolyásolni a kórkép alakulását. Egyes szerek az ereket tágítják ki, hogy a szív könnyebben tudja keringetni a vért, másik csoportjuk a pulzusszámot csökkenti, mert a lassabban verő szív jobban bírja a munkát, a harmadik a szívizomsejtek anyagcseréjét optimalizálja, hogy a beszűkült koszorúereken szívhez érkező kevesebb vért (és így kevesebb oxigént) jobban hasznosíthassák a sejtek. Az erőteljesebb pumpafunkció érdekében az izom-összehúzódáshoz nélkülözhetetlen kalcium sejteken belüli felhasználásának javítását is meg lehet célozni: ezt tették a szívelégtelenség-kezelés első génterápiás kísérletének orvosai.

A biomérnökök egy ártalmatlan vírust használva hordozóként olyan gént juttattak a résztvevők szervezetébe, amely beépül a szívizomsejtekbe, és azokat egy fehérje termelésére sarkallja. Ez a fehérje képes rendbe tenni a sejtek membránjain való bonyolult kalciumátáramlások folyamatát. Nem mindegy ugyanis, hogy az elképzelhetetlenül kis mennyiségű kalcium a membrán melyik oldalán és milyen koncentrációban van jelen – a legkisebb eltérés is a szívpumpa hatásfokának csökkenését eredményezi.

„A bejuttatott gén úgy indítja újra a kalciumrendszert, mint a reset gomb megnyomása a számítógépet” – nyilatkozta a New Scientist folyóiratnak dr. Alexander Lyon, a kutatás vezetője. Ő irányította már a három ezelőtti előzetes vizsgálatot is, amikor 39 résztvevővel kimutatták, hogy ez a módszer biztonságos és előnyös. A most folyó, 200 fős vizsgálat eredményeire még várni kell, de az már látszik, hogy a kórházban töltött idő akár a tizedére csökkenthető vele. A kedvező alakuláson felbuzdulva pedig már elindították a harmadik vizsgálati ágat is, ahol 24 résztvevővel azt kívánják megfigyelni, hogy a végstádiumú, már csak szívátültetéssel megmenthető betegeknél mit várhatunk a gén bejuttatásától.

A helyzet azért nem reménytelen a végstádiumban sem, mert a biomérnökök máskor is produkáltak már csodaszámba menő eredményeket. Legutóbb például a fehérvérűség gyógyíthatatlannak hitt formájában (akut limfoblasztos leukémiában) szenvedő betegek kórképét tüntették el, mindössze nyolc nap alatt. Amint arról a Science Translational Medicine szakfolyóirat beszámol, a New York egyik daganatos betegségekkel foglalkozó centrumában végzett kutatás kulcsa egy olyan sejtfelszíni molekula (CD19) felfedezésén alapult, amely csak az említett betegségben érintett B immunsejteken található meg. A felfedezés után már „csak” egy olyan molekulát kellett tervezni, amelyik ehhez a sejtfelszíni „jel”-hez képes kapcsolódni.

Az orvosok kivonták a többi, más típusú immunsejtet a betegek véréből, egy ártalmatlan vírusra pedig „ráerősítették” az újonnan tervezett, CD19-et felismerő rendszert. A szervezetbe juttatva a vírus így hozzákötődött az összes B sejthez, köztük a rosszindulatú elváltozást hordozó sejtekhez is, és amikor a többi immunsejtet visszajuttatták a szervezetbe, azok a felszínhez horgonyzott vírus miatt idegennek tekintették és elpusztították valamennyi B sejtet. A reakció gyorsan lezajlott, és a szervezet immunsejtjeinek nagy része elpusztult, viszont nem maradt daganatosan átalakult immunsejt a szervezetben. Ekkor már csak két kérdés maradt: tudja-e pótolni a szervezet a B sejteket, és ha igen, vajon egészséges sejtek képződnek-e. Hamarosan kiderült, hogy mindkét kérdésre igen a válasz. Remélhetőleg igaza lesz Paul Moss brit rákkutatónak, aki a páciensek életkilátásait nyolc napon belül abszolút megfordító eredmények kapcsán így nyilatkozott: „Bár a kutatások még gyerekcipőben járnak, a sejtek módosítása, áttervezése egyre ígéretesebb lehetőségnek tűnik, és a módszer belátható időn belül elfoglalja a helyét a hagyományos terápiák sorában.”

A beépített gén jelentős gyógyulást hozott a beteg szívben