Áttörés az izomsorvadás kezelésében
A magyar kutatók által felfedezett hatóanyag (BGP-15 molekula) nemcsak a cukorbetegség kezelésében jelenthet áttörést, hanem ausztrál kutatók Nature-ben most megjelent cikke szerint a halálos kimenetelű izomsorvadásban, a Duchenne-szindrómában is hatásosnak tűnik.
A 12 alkalmazottal működő N-Gene Kutatási és Fejlesztési Kft. (a céget 15 éve hazai kutatóintézetek és egyetemek vezető munkatársai alapították – a központ New Yorkban található) kutatási igazgatója, Literáti Nagy Péter szerint az élővilág ősi védekező, túlélési mechanizmusának kulcsszereplői a stresszfehérjék. Ezek a fehérjék a szervezetet érő külső és belső környezeti tényezők (hő, fertőzés, gyulladás, toxikus anyagok, éhezés) okozta káros hatások elleni védelmet biztosítják. Kiderült, hogy a stresszfehérjék meghatározó szerepet játszanak a korral összefüggő betegségekben, és jelentősen befolyásolják az élettartamot. Kellenek például az inzulin megfelelő működéséhez, és alapvető szerepet játszanak az energiatermelés szabályozásában.
A stresszfehérjék szintézisét stimuláló BGP-15 jelű molekula biztonságosan alkalmazható a kettes típusú cukorbetegek körében – legalábbis ez derült ki az USA 25 klinikáján háromszáz beteg részvételével folyó vizsgálatokon. A jelenleg is folyó tesztek szerint az egyszerűen előállítható hatóanyag helyreállítja az inzulin hormonhatását, fokozza a sejtek, szövetek, izmok cukorfelvételét, biztosítva az emberi szervezet megfelelő energiaellátását. További jótékony hatása, hogy testsúlycsökkentőként is alkalmazható.
Időközben bebizonyosodott, hogy a molekula másra is hatásos. Ausztrál tudósok szerint a BGP-15 áttörést jelenthet a halálos kimenetelű, és mindeddig kezelhetetlen ritka betegség, a Duchenne-szindrómaként ismert izomsorvadás terápiájában is. Az ilyen betegeknél kisgyermekkorban kacsázó járás, lábujjhegyen járás, testtartási zavar lép fel. A gyermek nem tud felállni, lépcsőn járni, 10–12 éves korára már teljesen mozgáskorlátozott. A kór főleg fiúkat betegít meg, 3600 élve született fiúból egynél fordul elő. Lányokban sokkal ritkábban található meg, ők inkább hordozzák a betegséget, azaz nem betegek, csak genetikai állományukban van ott a hibás gén. Az X-kromoszómához kötött betegség az esetek mintegy 30 százalékban újonnan alakul ki, valamilyen káros hatás következtében. Az ilyen betegeknél az izomsejtek helyét az izommunkára képtelen zsírszövet és kötőszövet tölti ki, emiatt a beteg egyre erőtlenebb lesz, míg végül önmagát sem tudja ellátni.
Az ausztrálok egereken végzett vizsgálatai szerint – erről jelent meg közlemény a Nature-ben – a magyar molekula nem gyógyítja ugyan a szindrómát, de jelentősen lassíthatja a betegség kifejlődését. A várakozások szerint, amennyiben a hatóanyagból gyógyszer lesz, annak szedése esetén az érintettek csak 30 éves koruk körül kerülnek tolószékbe és akár 40–50 éves korukig is élhetnek.
A céget vezető Kálmán Gábor szerint, ha lenne gyógyszer a Duchenne-szindróma kezelésére, az évi 340 millió dollár hasznot hozhatna gyártójának. A cikk is visszaigazolja azt a várakozást, hogy az ígéretes vegyület egy olyan új gyógyszerosztály megjelenéséhez vezethet, amely nemcsak a diabétesz kezelésében nyújt komoly lehetőséget, hanem olyan más, az öregedési folyamatokkal összefüggő betegségek esetében is reményt jelenthet, amelyek kezelése eddig nem volt megoldott. A cukorbetegeknek adható hatóanyag forgalomba hozása 2015 körül várható, ám addig még számos, igen költséges tesztet kell elvégezni. Bármit hoz is a jövő, Mandl József, a Semmelweis Egyetem intézetvezetője szerint hatalmas jelentőségű, hogy egy magyar fejlesztésű hatóanyagot az Egyesült Államokban az ottani egészségügyi hatóság, az FDA engedélyével tesztelnek. Nagyon kevés magyar fejlesztés jutott el ilyen stádiumba.
Ez az anyag egyébként teljesítményfokozó szerként is szóba jöhet. Ausztrál kísérletek szerint ugyanis futópadon mindig a BGP-15-tel kezelt egerek bírták a legtovább. Egészséges izomzatú embernél elképzelhető hasonló hatás. Ha ez igaz, a vegyület hamar doppinglistára kerülhet.
