A vakság kezelésére német kutatók az elektronikus szemimplantátummal, amerikaiak pedig az őssejtterápiával próbálkoznak. Klinikai gyakorlatban használható módszer azonban máig nincs.

Alan Horsager amerikai neurológus és kollégái a látás visszaállítását célzó, génterápiás kísérleteket végeztek az AMD és RP modelljeiként szolgáló vak egereken. Eredményeikről a NewScientist egyik áprilisi száma ad hírt.

A gerincesek szemének a látás folyamatában kulcsszerepet játszó része, a retina, 3 sejtrétegből áll: az első a szemet érő fényt érzékelő sejteket (csapok és pálcikák), más néven fotoreceptorokat tartalmaz, a második jelvezetőként szolgáló bipoláris sejteket, melyek a fotoreceptorok által gerjesztett elektromos jeleket továbbítják a harmadik rétegben található ganglionokhoz, melyek e jeleket az agyba küldik.

RP-s és AMD-s betegekben a fotoreceptorok működése esik ki valamilyen ok miatt, ezért a ganglionok nem kapnak elektromos jeleket, emiatt az agyban nem jöhet létre a „látás végterméke”, a kép. Hosagerék génterápiás kísérletükben egy „megszelídített” vírussal juttattak be a célsejtekbe, a bipoláris sejtekbe, egy egysejtű algából származó, azok fény felé történő mozgását elősegítő, fényérzékeny fehérjét (ChR2) kódoló gént. Ettől a kutatók azt várták, hogy a bipoláris sejtek fotoreceptorként funkcionálnak majd, a ChR2 termelődése következtében, így aztán képesek lesznek érzékelni a fényt, a jeleket pedig a ganglionokhoz továbbítani.

A kísérletben vak egerek retinája alá injekciózták be az algagént tartalmazó vírusokat. Tíz héttel később szövetvizsgálattal kimutatták, hogy a ChR2 fehérjét a bipoláris sejtek valóban előállították. A kísérlet eredményét leglátványosabban a kezelt és kezeletlen, vak egerekkel végzett labirintusteszt igazolta. A kezelt, vak rágcsálók átlagosan 2,5-szer gyorsabban találtak ki a labirintusból, mint kezeletlen társaik. A kezelt, vak állatok a labirintusteszt 10 hónappal későbbi megismétlésekor is jelentősen jobb eredményt értek el, mint a nem kezeltek. Szövettani elemzés során a kutatók azt tapasztalták, hogy az algagén csak a célsejtekben fejtette ki hatását, és az egerekben nem alakult ki immunválasz, ami azt mutatja, hogy az idegen gén jelenléte a bipoláris sejtekre korlátozódott.

Kis mennyiségben azonban más szövetekben is találtakChR2 DNS-t. A kutatók úgy vélik, ez az elemzési folyamat eredményeként, keresztfertőzés következtében került oda. Pete Coffey angol szemész szerint, bár a munka nagyon értékes, a kezelt és kezeletlen egerek teljesítménye közötti statisztikai különbség túl kicsi. Ráadásul úgy véli (és ezt Horsagerék is elismerik), a kezelt vak egerek nem a látásukat nyerték vissza, csak a világosságot és a sötétséget tudták megkülönböztetni. A kutatók tovább akarják finomítani kísérleteiket, és a retinában lévő megfelelő sejteket akarják célzottan aktiválni. A humán klinikai kísérletek pedig reményeik szerint két éven belül megkezdődhetnek.