Állatkísérletekben Stephen Brimijoin, a minnesotai Mayo Klinika munkatársa azt a gént használta fel, mely a kokaint lebontó butirilkolinészteráz nevű enzim gyorsan ható változatát kódolja. A kutató egy náthát okozó ártalmatlan vírust használt a gén patkánysejtekbe való bejuttatására. A gént leginkább a májsejtek veszik fel, ahol aztán az enzim egy évig nagy mennyiségben termelődik. Ha Brimijoin állatkísérletei irányadónak tekinthetők, a génterápia várhatóan sikeres lesz emberekben is, ugyanis a kutató kísérleti patkányai egy évvel a génterápia után sem kutattak kokain után.

Ha az említett gén több példányát bejuttatják egy kokainfüggő személybe, az illetőre a drog nem fejt ki serkentő hatást a leszokás időszakában. A tudatmódosító hatás elmaradása miatt még kísértésbe esés esetén is kisebb lesz a visszaszokás valószínűsége. Közvetlenül az enzim azért nem adható be injekcióval, mert gyorsan kiürül a szervezetből, ezért nem hatásos. Márpedig a kutató szerint az a legfontosabb, hogy az enzimszintet hosszú távon fenntartsák.

A kokainról való leszokás egy éve alatt bekövetkező egyetlen megingás 90 százalékkal rontja annak az esélyét, hogy a kábítószerező „tiszta” maradjon – állítja Brimijoin. A kutatót leginkább az aggasztotta, hogy esetleg még az enzimet kódoló gén több példánya sem képes elég gyorsan hatni ahhoz, hogy megakadályozza a kokain serkentő hatását, ha az elvonókúrán lévő személy mégis a droghoz nyúlna.

Ezt a problémát egy texasi kutatócsoport oldotta meg, amelyik egy, a kokainhoz szinte azonnal kötődő antitestek keletkezését kiváltó vakcinát állított elő. A létrejött antitestek megakadályozzák, hogy a drog az agyba jusson. Brimijoin azért szeretné kombinálni génterápiás eljárását a texasiak vakcinájával, mert ha az antitestek megakadályozzák az agyba való eljutás gátlásával a kokain korai hatását, míg az enzimek a maradék drogot tüntetik el, a szer hatástalan marad. A kutatók a következő néhány évben klinikai vizsgálatokban szeretnék tesztelni a kombinált eljárást.

A génterápiát kombinálták egy vakcinával