Sikertörténet - hepiend nélkül
Úgy gondolták, ha ez sikerül, akkor nyernek egy ideális módszert a természetes kromoszómák működésének tanulmányozásához, de a hasznosításnak egy másik, a gyógyításban alkalmazható, korszakalkotó lehetősége is fölvillant előttük. Ha ugyanis a biotechnológiai módszerekkel előállított kromoszómára tudatosan ráépíthetnek bizonyos géneket, olyan hordozóeszközhöz jutnak, amelyet ha célirányosan visznek be szövetekbe vagy organizmusokba, akkor tetszés szerinti géntermékek "gyárthatók". Ez azt jelenti, hogy örökletes és szerzett betegségek gyógyíthatóvá válhatnak génterápiával. Miután kidolgozták az élő sejtekben történő, célirányos kromoszómaépítés módszerét, sikerült olyan ismételhetően előállítható, egérből származó mesterséges kromoszómákat gyártaniuk, amelyek csakis a kívánt géneket hordozzák, és hatékonyan tisztíthatók. Ezt az alapkutatási eredményt, amely megnyitotta az utat az öröklődő mesterséges kromoszóma, majd az első emberi műkromoszóma létrehozásához, az alkalmazás céljából létrejött kanadai Chromos céggel közösen érték el az SZBK kutatói.
A műkromoszóma eddigi sikertörténetének utolsó fejezetében - egy éve - arról számolhattunk be, hogy a világhírű Pfizer gyógyszergyár is fölfigyelt ezekre az eredményekre: az ipari kísérletek során bebizonyosodott, hogy ezzel az eljárással a hagyományosnál négyszer több, a szklerózis multiplex kezelésére alkalmas orvosság alapanyagát tudják előállítani.
A sikertörténet azonban hirtelen megszakadni látszott. A Chromos több millió dollárját emésztette föl saját termékeinek klinikai kipróbálása, az, hogy megfeleljenek az amerikai gyógyszerellenőrző hatóság szigorú előírásainak. Pénzügyi nehézségeiken úgy igyekeztek úrrá lenni, hogy két kísérleti, fejlesztés alatt lévő gyógyszerüket eladták, így tudták kielégíteni hitelezőiket. Közben tárgyalásokat folytattak az őket fölkereső Glaxóval, melynek eredménye tavaly novemberben vált nyilvánossá: a világ gyógyszeriparának másik óriása kizárólagos jogot szerzett a mesterséges kromoszómarendszerrel történő fehérjetermelésre, azaz arra, hogy bioreaktorban állati sejtekkel fehérje-gyógyszeralapanyagot állítson elő. Ezzel a joggal a Chromosnak az SZBK-val kapcsolatos kötelezettségei - így a jogdíjak kifizetése is - átkerültek hozzá.
Hogyan ítéli meg Hadlaczky Gyula a Glaxóval kötött házasságot? Sikerként könyveli el, hogy egy ekkora világhírű cég használható technológiának minősítette a szegedi mesterséges kromoszómarendszert. Örömteli esemény ez azért is, mert így sokkal nagyobb az esély, hogy mielőbb termék, felhasználható gyógyszer váljék kutatási eredményükből. A szegedi kutató ugyanakkor elmondta: hasonlóképpen érezhetnek a lányos apák, amikor okos, szép lányukat feleségül veszi valaki: szomorúak, hogy kedvencük elkerült a háztól, de büszkék is arra, hogy derék kérőnek adták a kezét. Ezt a kettősséget éli át most a mesterséges kromoszóma szülőapja is, de örül annak, hogy a legszebb és legokosabb lány még a családban van: a rendszer génterápiás alkalmazása ugyanis még a Chromosnál maradt. Sőt hosszas tárgyalások eredményeként a kanadai cég a műkromoszóma technológia itthoni hasznosításának jogát is az SZBK-ra ruházta.
Tavaly novemberben számolt be Hadlaczky Gyula legújabb, a mesterséges kromoszóma és az őssejtrendszer kombinálásával végzett génterápiai modellkísérletéről. A Gazdasági és Közlekedési Minisztérium, az EU és a Chromos támogatásával, állatmodellen végrehajtott program során sikerült bebizonyítaniuk, hogy egy ma még gyógyíthatatlan kór, a Krabbe-betegség sikeresen kezelhető mesterséges kromoszómák és őssejtek felhasználásával. Igazolták, hogy noha a kísérleti állatok sejtjeinek, szöveteinek csak mintegy negyede, vagy ennél is kevesebb hordozta a terápiás mesterséges kromoszómát, élettartamuk két-háromszorosára nőtt a kezeletlenekéhez képest. Mi a jelentősége ennek az eredménynek? A világ számos országában folyó génterápiás klinikai vizsgálatok között jelenleg egyetlen olyat tartanak nyilván, amely bizonyítottan sikeres: ez a francia kutatók által kidolgozott, az x-kromoszómához kötött súlyos immunhiányos betegség kezelése. Az ezzel született gyerekek immunrendszere egyszerűen hiányzik, s a legbanálisabb fertőzés is végzetes lehet számukra. Alig hihető, hogy mindez egyetlen gén hibájára vezethető vissza. A francia orvoscsoport által kidolgozott eljárás során a beteg kisgyermekek csontvelejéből származó őssejtekbe egy módosított vírus génhordozó segítségével juttatják be a hiányzó gént, az így kezelt őssejteket pedig visszajuttatják a szervezetébe. A kezelést követő hat hónapban ki is alakult az immunrendszer, helyreállt és működött. Sajnos azonban a kezelt és gyógyultnak hitt betegek 20 százalékánál súlyos mellékhatás, leukémia alakult ki. Vizsgálatok során kiderült: ezt a vírusból előállított génhordozó kromoszómákba épülése okozta. A szegedi kutatók a modellrendszerben elért eredményeik alapján lehetőséget látnak arra, hogy ebben az egyébként életmentő kezelésben a víruseredetű génhordozók mesterséges kromoszómákkal való helyettesítésével kiküszöböljük ezt a súlyos mellékhatást.
Amennyiben támogatást kapnak ezekhez a kutatásokhoz - mondta lapunknak Hadlaczky Gyula -, az x-kromoszómához kötött súlyos immunhiányos betegség egész modelljén ki tudják dolgozni azt a mesterséges kromoszómán alapuló terápiát, amely jó esetben a klinikai alkalmazásban is megvalósítható lesz. A csoport távolabbi célja, hogy a mesterséges kromoszóma-őssejt rendszer fölhasználására épülő preklinikai egységet hozzanak létre az SZBK-ban, amelyben bármely betegség modelljének a klinikai kipróbálás előtti vizsgálatát el tudják végezni.
Időközben azonban arról értesültünk, hogy úgy tűnik, a szép terveknek befellegzett. Sajnos a jelenleg egyetlen alapkutatási forrást jelentő OTKA - amint erről lapunkban hírt adtunk - a csoport vázolt programjának megvalósulását célzó pályázatát, a felkért szakértők feltétlen támogatása ellenére, elutasította. Így 130 millió forint hiánya miatt kérdésessé vált a két évtizedes sikeres kutató-fejlesztő munka talán legfontosabb fázisának, a gyógyításban való felhasználás kidolgozásának, a magyarországi alkalmazásnak a lehetősége.
