Beérett a Nobel-díj az őssejtkutatásért
Két amerikai és egy brit állampolgárságú kutató, Mario Capecchi és Oliver Smithies, illetve Martin Evans kapta a 2007. évi orvosi Nobel-díjat. A döntés indoklása szerint a testület az embrionális őssejtek felhasználásával egereknél végrehajtott genetikai módosítások területén elért, úttörő jelentőségű felfedezésekért ítélte oda a legtekintélyesebb tudományos kitüntetést. Capecchi olasz születésű amerikai állampolgár, míg két társa, Evans és Smithies brit születésűek, utóbbi azonban ma már amerikai állampolgár.
A kutatók egerekben célirányosan kikapcsoltak egyes géneket, hogy megfejtsék azok pontos szerepét (amikor a gén "nem működik", az általa kódolt tulajdonság nem bukkan elő). A beavatkozás következményei egyértelműen felismerhetőek az állatokon, így kiderült a kutatók számára, milyen funkcióval bír a kikapcsolt gén. Mára már több ezer ilyen, kikapcsolt génű - "knock-out" - egér létezik, és mintegy 500 emberi betegségnek van egérmodellje.
Falus András akadémikus, genetikus professzor szerint hármójuk közül Capecchi az egérgenetikával kapcsolatos publikációkkal hívta fel magára a figyelmet, Evans a gének ki- és bekapcsolásának szakértője, Smithies pedig a mesterséges beavatkozással létrehozott génkonstrukciók feldúsításában járatos. A három kutató egymásra épülő munkája tette lehetővé a kikapcsolt génű egerek rutinszerű "előállítását". Mint a magyar tudós kérdésünkre kifejtette, a technika nagyjából tíz éve használatos (jelenleg már Magyarországon is), de csak mostanra, az őssejtkutatás előrehaladtával vált kulcsfontosságúvá: a jelentőségét az adja, hogy a sokoldalúan felhasználható őssejtek révén a sejtbiológia és a géntechnológia eszközrendszerét lehet kombinálni. Ezen az úton emberi betegségek állatmodelljeit tudják létrehozni a kutatók, aminek jelenleg a diagnosztikában és a gyógyszerfejlesztésben van nagy jelentősége, tízéves távlatban azonban a módszer a humán gyógyászatban is megjelenhet.
A három tudós egyébként nem először kap közös elismerést, 2001-ben a szintén tekintélyes Albert Lasker Orvosi Alapkutatási Díj kitüntetettjei voltak az egér-géntechnológiával előállított betegségmodellekért.
Az őssejtek úgynevezett anyasejtek, mert belőlük fejlődik ki az emberi test összes sejtje. Vagyis "érintetlen", teljesen alakítható sejtek, amelyeknek egyre újabb felhasználási lehetőségeit fedezik fel a kutatók: egyedülálló tulajdonságuk ugyanis, hogy képesek különböző funkciójú sejtekké átalakulni, és beépülve új, egészséges növekedésre stimulálni a szöveteket alkotó, "szakosodott" sejteket. A legtöbb őssejt természetszerűleg a még fejlődő szervezetben, az embrióban található, de a legnagyobb ellenkezés éppen az ilyen forrásból nyert embrionális őssejtek felhasználásával szemben alakult ki. Ugyanilyen embrionális őssejtek találhatók azonban a köldökzsinórvérben is, s ezek ugyanúgy képesek az osztódásra és arra, hogy a csontvelőt, a vért, az immunrendszert és az egyéb szöveteket alkotó fő komponensekké alakuljanak. A köldökzsinórvérben található nagyszámú őssejt szelektíven a károsodott területre juttatva alkalmas arra, hogy a károsodott szöveteket regenerálja.
Az őssejtek azonban minden szövetünkben és folyamatosan jelen vannak, és felelősek azért, hogy a szervezet kismértékű károsodásait helyreállítsák. Ezek a testi őssejtek, melyek kellő számban állnak rendelkezésre ahhoz, hogy például egy vágott seb begyógyuljon, de nem elegendőek ahhoz, hogy infarktus után a károsodott szívizomsejtek funkcióját átvegyék. A kutatások nyomán azonban mind többet tudunk meg a testi őssejtek felhasználásáról is, s ez lehet talán a jövő egyik ígéretes lehetősége.
Az őssejteket eddig már több mint 85 betegség kezelésére használják, így például a vérképzőszervi vagy az immunhiányos kórképek gyógyításánál, sokszor életmentő beavatkozásként. Magyarországon jelenleg a csontvelő-transzplantáció során alkalmazott beültetés az egyedüli rutineljárás, évente 250-260 ilyen beavatkozást végeznek. Ehhez a csontvelőből vett sejteket, a perifériás vér és a köldökzsinórvér-őssejtjeit használják. A csontvelői őssejtek átültetését testvértől, egyes speciális esetekben szülőtől, vagy nemzetközi regiszterekből választott donortól kapott őssejtekkel végzik. Ilyet pillanatnyilag kizárólag külföldi köldökzsinórbankokból kaphatunk. Magyarországon ugyanis olyan sejtbankunk egyelőre nincs, amely anonim adományozás alapján bárkinek segíthet, akinek sem a saját sejtjei, sem a rokonaié nem alkalmasak transzplantációra.
Hazánkban kísérleti jelleggel szívinfarktuson átesett betegeket is gyógyítanak már őssejtekkel. A klinikai próbák első fázisában hét betegen hajtottak végre ilyen beavatkozást. Az Egészségügyi Tudományos Tanács, mint az engedélyező szerv elé az elmúlt egy hónapban több kérelem is érkezett: a debreceni egyetem szívizom, perifériás ér, illetve immunbetegséggel kapcsolatos őssejt-pótlás kutatására kért és kapott is engedélyt, míg Kaposvár egy egészen összetett vizsgálatát megtagadta a testület.
Az első, szívizom pótlására szánt őssejtbeültetést egyébként két éve hajtották végre az Országos Kardiológiai Intézetben. A beavatkozás lényege, hogy a betegek saját combcsontjából vesznek ki csontvelőt, ezt tisztítják, koncentrálják a sejteket, majd ezt juttatják vissza a koszorúereken keresztül a szívbe. Az ilyen módon tömegesen a véráramba került őssejtek a szív, infarktus által érintett területére is eljuthatnak, ahol az elzáródott ér miatt csökkent a vérellátás, és szövetelhalás történt. A haldokló szívizom területén keletkező kémiai anyagok odavonzzák ezeket a kívülről bejuttatott sejteket, és megteremtik számukra azt a környezetet, amelyek révén képesek új kapillárisokká, és bizonyos mértékben szívizommá fejlődni.
Az idén már érszűkületes betegeket is kezeltek őssejtterápiával a Debreceni Egyetem Orvos- és Egészségtudományi Centrumában, akiken semmilyen más módszerrel nem tudtak volna már segíteni az orvosok. A betegek állapota jelentősen javult, fájdalmaik megszűntek vagy csökkentek, ketten már dolgozni is visszamentek. Az előrehaladott végtagi artériás érbetegségben szenvedő viszonylag alacsony (43 éves) átlagéletkorú öt betegnél a kevés hagyományos kezelési lehetőséget már kimerítették, érsebészeti megoldás pedig különböző okok miatt nem jöhetett szóba. Ezért következő lépésként a helyenként már csúnyán fekélyes lábak amputációja következett volna.
Regéczy Nóra, őssejtkutató szerint ma már vannak olyan sejtterápiás módszerek is, amelyekkel testi őssejtekből érett szöveti sejtek fejlődnek ki, például szívizomsejtek, idegsejtek vagy a hasnyálmirigy inzulintermelő sejtjei. Ezeket az új, kísérleti gyógyítási módszereket regeneratív medicina néven ismeri az orvostudomány.
Az etikai aggályok miatt Amerikában és Európában óvatos és rendkívül szigorúan szabályozott vizsgálatok folynak az őssejtekkel. A kutatók leginkább azt figyelik, hogyan kerülhető el, zárható ki, hogy a bekerülő őssejt rákos burjánzásokat indítson.
Éppen emiatt is komoly ellenállást vált ki az ázsiai országok gyakorlata. Kínában például, ahol az őssejtbeültetés egy sor esetben nemcsak jövőbeli remény, hanem már ma is megvásárolható "valóság". Míg Amerikában legfeljebb lebénult patkányokat "állítanak talpra" őssejtek segítségével, Kínában, ahol egész más szabályok érvényesek, egész üzletággá fejlődött ez a tevékenység. Itt a különböző vizsgálati lépcsők helyett hagyományosan előbb alkalmazni kezdik az eljárásokat, majd a tapasztalatok alapján mondanak véleményt.
