Csipkerózsika alapú génterápia

A Science tudományos folyóirat szerkesztősége 1989-ben hozta létre az Év molekulája nevű díjat, amely az adott év legjelentősebb tudományos eredményét ismeri el. Általában nem csak molekulát választanak ki, hanem eljárásokat, tudományos áttöréseket is. 1990-ben a szintetikus gyémánt, 1997-ben a klónozással előállított Dolly bárány, 2000-ben az emberi géntérkép elkészítése, 2004-ben a Mars-járó vitte el a pálmát. Az elismerést 2002-től egy amerikai sejtbiológiai és molekuláris társaság ítéli oda. 2009-ben először nyert egy európai kutatóhelyhez köthető eredmény, amely ugyan Berlinben található, de az „agytröszt” magyar.

Nem véletlen a választás. 2009 májusában jelent meg a Nature Genetics-ben a magyar kutatók közleménye, amelyet egy tavaly novemberi, hannoveri szakmai kongresszus egyértelműen az év áttörésének nevezett. Amerika vette a lapot és a hiperaktív Csipkerózsikának ítélte a díjat. Izsvák Zsuzsanna, Ivics Zoltán és Mátés Lajos – a berlini Max-Delbrück-Centrum kutatói – ugyanis sikeresen aktiváltak egy „ugráló” gént. De miként ugrál egy gén?

Az 1940-es években az amerikai Barbara McClintock a kukorica örökítőanyagának vizsgálata során észrevette, hogy a növény DNS-ében olyan szakaszok is vannak, amelyek képesek megváltoztatni helyüket a génállományon belül. Ezeket az instabil DNS-darabokat „ugráló” géneknek, azaz transzpozonoknak nevezte el. (McClintock az eredményeiért 1983-ban orvosi Nobel-díjat kapott.)

Később kiderült, hogy nemcsak a kukoricában fordulhatnak elő „ugráló” gének, hanem a baktériumoktól kezdve az emberig gyakorlatilag minden élőlényben (az ember DNS-ének például közel felét ezek teszik ki). Jelenlétük és működésük sokszor komoly genetikai károsodást okoz, ezért a transzpozonokat a kutatók molekuláris „élősködőknek” tekintik. Az „ugráló” gének többsége azonban az evolúció során inaktívvá vált, ezért nem veszélyesek.

A szakemberek időközben rájöttek, hogy az „ugráló” gének hasznos genetikai segédeszközökké válhatnak, hiszen képesek különféle géneket bejuttatni a sejtekbe. A kutatók elképzeléseiket azonban – működőképes transzpozonok híján – sokáig nem valósíthatták meg. Az 1990-es évek végén Izsvák Zsuzsanna és Ivics Zoltán életre keltett egy közel 20 millió éven keresztül inaktív állapotban lévő, halból származó transzpozont – az erről publikált 1997-es cikkük a genetika világszenzációja lett. A szakemberek hoszszú nyugalmi (alvó) időszaka és laboratóriumi „felébresztése” miatt Csipkerózsikának nevezték el ezt a DNS-darabot. (Izsvák Zsuzsanna 2004-ben a fiatal kutatók több mint egymillió eurós EURYI-díját kapta meg.)

Az elmúlt években több kísérletsorozatot is végeztek Csipkerózsikával. Segítségével már számos gént sikerült beültetni gerinces állatok sejtjeibe, azonban a módszer eddig csak korlátozottan volt használható. A közelmúltban Mátés és munkatársai egy újszerű eljárással továbbfejlesztették a transzpozont, így annak működése a korábbihoz képest sokkal hatékonyabb lett. A módosításnak köszönhetően az „ugráló” gén genetikai beépítőképessége százszorosára nőtt: Csipkerózsika hiperaktívvá vált. A magyar kutatók eredménye tavaly májusban a Nature Geneticsben jelent meg.

„Eljárásunk az őssejtek manipulációjában és a génterápiában is használható” – nyilatkozta lapunknak Izsvák Zsuzsanna, aki azt még nem tudja, hogy az óriási presztízsű erkölcsi elismerés mit hozhat a jövőben.

Barbara McClintock 40 év múlva kapott Nobel-díjat.

Kapcsolódó cikkek: Már a fáraók erei is meszesedtek | Kvóta a bálnavadászokra is? | Visszaadta a látást a szembe ültetett mikrocsip | Minisztériumi felülvizsgálat a dunakeszi tőzegláp ügyében | Feliratoznák az összes YouTube-videót